أعلنت شركة Minovia Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب IND لإجراء تجربة سريرية من المرحلة الأولى ب لعقار MNV-201 في متلازمة خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة
MNV-201 هو منتج علاجي للخلايا الميتوكوندريا يتكون من خلايا جذعية مكونة للدم ذاتية غنية بالميتوكوندريا الخيفية
في الدراسات السريرية السابقة، أظهر MNV-201 تحسنًا في إمكانية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم المشتقة من المريض وإعادة تكوين نخاع العظم
وأظهرت البيانات المختبرية أيضًا تحسن القدرة على التمايز إلى خلايا الدم الحمراء، داعم محتمل للتحسينهـمنة في بيومأركس من فقر الدم
حيفا، إسرائيل، 26 سبتمبر 2024 (جلوب نيوز واير) – أعلنت اليوم شركة مينوفيا ثيرابيوتكس المحدودة، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الخلايا الميتوكوندريا لأمراض الميتوكوندريا الأولية والثانوية، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلبها للحصول على دواء تجريبي جديد (IND) لـ MNV-201، وهو منتج من الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية المعززة بالميتوكوندريا الخيفية. يدعم IND بدء تجربة سريرية لاستكشاف الجرعة في المرحلة الأولى ب من MNV-201 في المرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة (MDS).
فقر الدم هو أحد الأعراض الشائعة والخطيرة لدى مرضى متلازمة خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة (LR-MDS)، حيث يؤثر على ما يقرب من 90% من الحالات وغالبًا ما يكون السمة الأساسية للمرض. يمكن أن يكون لفقر الدم لدى مرضى متلازمة خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة تأثير سلبي على جودة الحياة وقد يرتبط بانخفاض معدل البقاء الخالي من التقدم والبقاء على قيد الحياة بشكل عام.
صرحت الدكتورة ناتالي ييفجي أوهانا، الرئيسة التنفيذية لشركة مينوفيا، قائلة: “إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على عقارنا الجديد يمثل إنجازًا مهمًا لشركة مينوفيا، حيث يسمح لنا بتقييم نهجنا في علاج الخلايا الميتوكوندريا الخيفية سريريًا والمضي قدمًا في البرنامج السريري للمرحلة الأولى ب لهذا العلاج الأول من نوعه للميتوكوندريا الخيفية لمرضى خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة”. “نحن سعداء بجرعات آمنة لمريضين مصابين بخلل التنسج النقوي مسجلين في دراسة جارية تحت إشراف وزارة الصحة الإسرائيلية. نتطلع إلى علاج مرضى إضافيين بموجب هذا العقار الجديد، بالإضافة إلى التعرف على إمكانات العلاج بمساعدة الأدوية لتحسين فقر الدم في هذه الفئة من المرضى”.
تعتبر التجربة السريرية من المرحلة الأولى (ب) دراسة مفتوحة لاستكشاف الجرعات لتقييم سلامة وفعالية MNV-201 في الأشخاص الذين يعانون من خطر منخفض للإصابة بمتلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد. ستواصل هذه التجربة حملتنا لتقييم استكشاف الجرعات وسلامة تناول جرعة واحدة أو متكررة من MNV-201. ستتيح التجربة أيضًا تقييم الفعالية في تحسين فقر الدم ومتانة الاستجابة. ومن المتوقع أن تسجل الدراسة ثلاثة مرضى على الأقل في كل من مجموعات الجرعات المنخفضة والمتوسطة والعالية، وما يصل إلى 15 مريضًا في المجموع. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة clinicaltrials.gov.
نبذة عن MNV-201
MNV-201 هو منتج من الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية المخصبة بالميتوكوندريا الخيفية. يهدف MNV-201 إلى استعادة وظيفة الميتوكوندريا في الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى مرضى خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة، مما يؤدي إلى تحسين التمايز إلى سلالة الكريات الحمر مع إمكانية تحسين فقر الدم. تشير الأبحاث السريرية إلى إمكانية استخدام جرعات آمنة مع انخفاض مخاطر المناعة والتصنيع القابل للتطوير لمعالجة العدد الكبير من المرضى المؤهلين المحتملين لعلاج MNV-201.
نبذة عن شركة مينوفيا ثيرابيوتكس
Minovia Therapeutics Ltd. هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الخلايا الميتوكوندريا للأمراض الوراثية الأولية والأمراض المرتبطة بالعمر. يتكون منتج Minovia المرشح للمرحلة السريرية، MNV-201، من خلايا دموية محيطية متحركة ذاتية CD34+ غنية بالميتوكوندريا المشتقة من المشيمة الخيفية المحفوظة بالتبريد، والتي يتم إنتاجها بواسطة تقنية تعزيز الميتوكوندريا (MAT) المملوكة لشركة Minovia. يهدف إثراء الخلايا الجذعية المكونة للدم بالميتوكوندريا الصحية والوظيفية إلى استعادة وظيفة الخلايا الجذعية للمرضى الذين يعانون من خلل في الميتوكوندريا، الناجم عن طفرات أو حذف mtDNA في المرضى الأطفال الذين يعانون من أمراض الميتوكوندريا الأولية، أو في البالغين الذين يعانون من اضطرابات فشل نخاع العظم المرتبطة بالعمر. يخضع لقاح MNV-201 حاليًا لدراسات سريرية على مرضى الأطفال المصابين بمتلازمات حذف الحمض النووي للميتوكوندريا أحادية النطاق (متلازمة بيرسون ومتلازمة كيرن ساير) حيث تم إعطاء الجرعة لأربعة مرضى بنجاح؛ وفي متلازمة خلل التنسج النقوي منخفض الخطورة. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.minoviatx.com أو متابعة صفحة الشركة على LinkedIn.
عن لأوه رمتلازمة خلل التنسج النقوي
متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) هي مجموعة من حالات فشل نخاع العظم التي تحدث عندما تصبح الخلايا المكونة للدم في نخاع العظم غير طبيعية مما يؤدي إلى تمايز غير طبيعي وإنتاج نوع واحد أو أكثر من خلايا الدم. يعاني مرضى متلازمات خلل التنسج النقوي بشكل جماعي من عبء أعراض مرتفع وهم أيضًا معرضون لخطر الوفاة بسبب مضاعفات قلة الكريات الدموية أو التقدم إلى سرطان الدم النقوي الحاد (AML). متلازمات خلل التنسج النقوي هي عمومًا مرض يتطور مع تقدم العمر؛ يبلغ متوسط العمر عند تشخيص متلازمات خلل التنسج النقوي حوالي 70 عامًا.
خلل الميتوكوندريا في مرض خلل التنسج النقوي:تظهر الأدبيات العلمية وجود علاقة بين خلل وظائف الميتوكوندريا وتطور متلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد. ومن المعروف أن عدم فعالية تكوين الدم في متلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد ينتج عن زيادة قابلية الخلايا السلفية النقوية المستنسخة للموت الخلوي المبرمج. وقد يحدث هذا بسبب عوامل جوهرية، مثل استقطاب الميتوكوندريا بسبب احتباس الحديد في الخلايا الأرومية الحديدية الحلقية. يعاني مجموعة فرعية من مرضى متلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد من فقر الدم الأرومات الحديدية، وهو نمط ظاهري شائع لدى مرضى متلازمة بيرسون والذي يشير إلى خلل وظائف الميتوكوندريا في الخلايا الأرومية الحديدية الحلقية كجزء من علم الأمراض في متلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد.
معلومات الاتصال: ناتالي يفجي أوهانا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي
الهاتف: +972-74-7039954
البريد الإلكتروني: info@minoviatx.com
